医学实验室和体外诊断系统实体肿瘤类器官药物敏感性检测通用技术要求

Medical laboratories and in vitro diagnostic systems ? General technical requirements for solid tumor organoid drug sensitivity detection

国家标准计划《医学实验室和体外诊断系统实体肿瘤类器官药物敏感性检测通用技术要求》由SAC/TC136（全国医用临床检验实验室和体外诊断系统标准化技术委员会）归口上报及执行，主管部门为国家药品监督管理局。

主要起草单位中国食品药品检定研究院。

征求意见稿

标准草案	标准草案.pdf	项目申报书	项目申报书.pdf

基础信息

标准性质	推荐性国家标准	标准类别	基础
制修订	制定
归口单位	全国医用临床检验实验室和体外诊断系统标准化技术委员会	执行单位	全国医用临床检验实验室和体外诊断系统标准化技术委员会
主管部门	国家药品监督管理局

起草单位

中国食品药品检定研究院

目的意义

肿瘤分子分型检测在个性化精准诊疗中的局限性化疗及靶向治疗是临床治疗恶性肿瘤的主要手段。近年来，基于组学的肿瘤分子分型检测指导临床精准药物治疗取得显著成效，其中最具代表性的是肺癌精准靶向药物治疗。但是，不同肿瘤的生物学行为差异较大，且并非所有肿瘤都具有明确的驱动基因，所以不同类型肿瘤检测出的可靶向作用的基因的变异比例呈现高低不同的结果。据报道，只有30%-50%的癌症患者可以找到相关基因变异，即便找到对应的靶向药物，其中也只有约50%的患者能够从治疗中获益。此外，对于恶性肿瘤最主要治疗方式之一的化疗（约80%），基因检测的局限性较大。化疗方案的选择主要依赖于各临床指南及经验，其临床有效率仅为30%。抗肿瘤药物的代谢和敏感性评估在个性化精准诊疗中的内在需求对于一些特定类型的肿瘤患者，比如接受标准治疗后仍不见效的患者，或是面对罕见、难治性肿瘤且缺乏有效治疗方案的病人，进行类器官药敏检测可以模拟人体内肿瘤细胞的生长和药物反应，帮助医生了解药物对肿瘤细胞的敏感性和治疗效果，是评估化疗药物效果的重要工具。化疗药物的主要作用机制是直接作用于肿瘤细胞的DNA、RNA和蛋白质等关键成分，干扰其合成、修复和功能，从而抑制肿瘤细胞的增殖和分裂。这些药物在体内需要经过特定的代谢过程才能转化为具有抗肿瘤活性的成分，其活性代谢产物在体内的浓度和活性可能直接影响药物的疗效，从而达到治疗肿瘤的目的。因此有专家共识指出，通过检测这些活性代谢产物的浓度和活性，也可以更准确地评估患者对药物的反应和疗效，从而调整药物剂量或更换更合适的药物。总的来说医生需要根据患者的具体情况和肿瘤类型，选择合适的化疗药物组合，并考虑药物的作用机制、代谢途径等因素制定药敏实验方案。肿瘤类器官技术在个性化精准诊疗中的实际应用价值以及缺乏标准化的应用困境类器官（Organoid）是一种3D的细胞培养物，在结构以及功能上高度模拟人体器官，能够形成器官类似的空间结构并且分化出对应功能，具备细胞增殖分化、自我更新、自组装、可长期培养、遗传稳定性等特点。这些优势使其成为许多基础研究和精准诊疗中的有力工具，并已被广泛用于药物筛选、疾病建模、精准医学、药效学及安全性评价以及再生医学研究。在药物研发领域，用类器官对药物进行测试，比传统细胞模型和动物模型更加接近人体真实情况，大幅降低药物研发成本和周期、提高药物研发成功率。 2018年，伦敦癌症研究所在《Science》上发表的一项

范围和主要技术内容

本文件规定了实体肿瘤类器本文件规定了实体肿瘤类器官的药物敏感性检测的基本要求、数据处理和数据管理等。本文件适用于医学实验室进行实体肿瘤活组织类器官的构建及其在化疗、靶向药物敏感性的检测。药品开发实验室亦可参考本文件。